在北京大学肿瘤医院，这项临床试验的代号为“206”。“206”项目的伦理合规性、所有受试者入组情况、研究期间的治疗、不良事件、合并用药、疗效评价、药品管理及受试者中心访视流程，经受住了美国食品药品监督管理局的全面细致的核查。
昨天传来一则重磅消息：美国食品药品监督管理局（FDA）宣布中国企业自主研发的抗癌新药“泽布替尼”以“突破性疗法”的身份“优先审评”获准上市。据悉，这也是第一个在美获批上市的中国本土自主研发抗癌新药，实现了中国原研新药走向海外“零的突破”。这条消息还冲上了微博热搜，网友也是纷纷点赞。

临床试验结果有效率超八成

一项新药的上市，离不开临床试验。这项临床试验的全国项目组组长单位就是北京大学肿瘤医院，项目负责人是北京大学肿瘤医院朱军教授。临床试验是如何完成的？中间经受了哪些考验？昨天朱军接受了记者的专访。他介绍，这项临床试验是在全国14个中心共同完成的。目前“泽布替尼”批准的适应症是治疗套细胞淋巴瘤。根据这种药物的作用机理，今后批准后有望用于慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤等多种淋巴瘤患者。

2017年2月初，临床试验项目启动。3月初，临床试验的第一个受试者就正式在北京大学肿瘤医院入组。到2017年9月底，全国14个中心完成了86例患者的入组。“这个速度是非常神奇的。”朱军说，这项临床试验泽布替尼准备申请的适应症是套细胞淋巴瘤，这是淋巴瘤庞大家族中的“小麻烦”——发病率低，但是治疗难度大、治愈率低。86例入组的患者全部是使用其他药物治疗没有效果的患者。临床试验结束后，2018年8月上报国家药监总局申请上市。临床试验结果显示，泽布替尼的有效率超过80%，完全缓解率超过50%，“这是非常振奋人心的数字。”今年4月，临床试验通过了国家药监局的核查。今年10月21日，美国食品药品监督管理局的工作人员抵达北京，来到北京大学肿瘤医院的临床试验基地进行核查。

在北京大学肿瘤医院，这项临床试验的代号为“206”。“206”项目的伦理合规性、所有受试者入组情况、研究期间的治疗、不良事件、合并用药、疗效评价、药品管理及受试者中心访视流程，经受住了美国食品药品监督管理局的全面细致的核查。“核查历时4个工作日。”朱军说，美国食品药品监督管理局核查员在10月24日核查末次会议上对“206”项目的质量表示充分地肯定，对研究团队各成员的尽职尽责和药物临床试验机构的高质高效管理表示赞赏。昨天一早传来消息，“206”项目完成的临床试验新药是第一个获得美国食药监局授予“突破性疗法”认定的中国本土自主研发抗肿瘤新药。“206”两次顺利通过核查，终于见证中国的新药走向世界。

从立项到获准美国上市历时超7年

淋巴瘤是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一，在目前已知的淋巴瘤70多个亚型中，套细胞淋巴瘤侵袭性较强，中位生存期仅为三至四年。多数患者在确诊时已处于疾病晚期，面临着治疗手段有限、预后不良的困境。泽布替尼是一款新型强效BTK抑制剂，目前正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。

泽布替尼诞生于北京昌平的百济神州研发中心。2012年7月，百济神州研究团队正式对BTK开发项目立项，经过一系列筛选与测试，最终在500多个化合物中，选定了最终候选分子，为其编号BGB-3111，意为百济神州成立后做出的第3111个化合物。

从最初立项到正式在FDA获准上市，泽布替尼研发历时超过7年。2014年，泽布替尼在澳大利亚正式进入临床阶段，同年8月，完成了全球第一例患者给药。截至目前，泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项，临床试验覆盖的国家超过20个，全球范围内超过1600位患者接受了泽布替尼的治疗。约400多位国际临床专家参与或主持了泽布替尼的临床试验，其中，来自中国的临床专家超过60位。

“泽布替尼从最初进入临床阶段，就是在海外和国内同步开展临床试验，因为我们的目标是把自主研发的新药推向国际，做出能够比肩国际水平、赢得国际认可的好药。”百济神州高级副总裁汪来博士对记者表示，在研究者的共同支持下，泽布替尼展现了出色的疗效和安全性数据，有力地支持了它最终成功在FDA获批。

国内上市申请已被纳入优先审批

泽布替尼在FDA获准上市，改写中国抗癌药“只进不出”尴尬历史背后，是中关村生物医药园区综合竞争力的不断提升，高精尖成果正加速产业化落地。日前，中国生物中心公布了《2019中国生物医药园区竞争力排行榜》，在备受关注的“园区综合竞争力排名”中，中关村国家自主创新示范区位列第一，领跑全国。在五个单项竞争力评价中，中关村技术竞争力亦排名全国第一。

百济神州正是其中颇具代表性的技术原创型企业之一。记者了解到，通过一区多园高精尖项目资金，中关村正支持药品医疗器械高精尖成果加速在中关村示范区各分园产业化落地。在2018年、2019年支持的重大高精尖项目中，部分技术品种全球领先或属于首次打破国外垄断，填补国产空白，创新药占到药品的91.3%。

“我国近年来持续深入的药品审评审批制度改革，及医保支付制度改革，为本土新药出海取得历史性突破营造了有利的宏观环境。北京科委、中关村生物园区一路也给了我们很大的支持。”百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士对记者表示，公司作为一家总部在北京的企业，对北京一系列药品医疗器械技术创新感到振奋，也期待政策进一步深化落地，让北京生物医药的研发成果能尽早惠及更多患者，持续促进产业升级，推动我国向全球“制药强国”的战略目标迈进。

据悉，百济神州已于去年向中国国家药品监督管理局递交了泽布替尼的新药上市申请，被纳入国内创新药物优先审评通道。在国内获批后，泽布替尼将在苏州的生产基地生产，有望早日惠及我国本土患者。

来源 北京晚报

本报记者 贾晓宏 袁璐
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